Fase 3 di NurOwn, Terapia Cellulare per SLA

1 Novembre 2019:
Prova di Fase 3 di NurOwn, Terapia Cellulare per SLA, Ottiene il Pollice in Su nella Valutazione della Sicurezza da Parte del Consiglio Indipendente

Lo studio clinico di Fase 3 che ha testato il candidato della terapia cellulare NurOwn dell’azienda BrainStorm Cell Therapeutics NurOwn nei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) continua come previsto dopo che una seconda valutazione della sicurezza da parte del Data Safety Monitoring Board (DSMB) indipendente dallo studio non ha trovato alcun motivo per interrompere, la società ha annunciato.

La raccomandazione del DSMB arriva dopo un’analisi provvisoria pre-specificata dei primi 106 pazienti con SLA trattati ripetutamente con NurOwn in questo studio clinico randomizzato, controllato con placebo.

“Dopo aver esaminato tutti i dati sulla sicurezza al 30 settembre, il DSMB ha raccomandato che lo studio continui senza alcuna modifica nel protocollo. Non abbiamo identificato problemi significativi di sicurezza “, ha dichiarato la dott.ssa Carlayne Jackson, MD, professore di Neurologia e Otorinolaringoiatria UT Health San Antonio e presidente del DSMB, in un comunicato stampa.

I DSMB sono composti da esperti di ricerca che monitorano i progressi di una sperimentazione clinica e riesaminano i dati di sicurezza ed efficacia mentre lo studio è in corso. Questo gruppo di esperti può raccomandare di interrompere anticipatamente una sperimentazione a causa di problemi di sicurezza o prove che una terapia non funziona come previsto o se gli obiettivi principali della sperimentazione sono già stati raggiunti.

NurOwn è costituito da cellule staminali mesenchimali (MSC; cellule staminali in grado di generare vari tipi di cellule) raccolte dal midollo osseo di un paziente. Questi MSC vengono espansi e maturati in un tipo di cellula specifica – chiamato MSC-NTF – facendoli crescere in condizioni che li inducono a secernere alti livelli di fattori neurotrofici (NTF) che supportano la crescita, la sopravvivenza e la maturazione delle cellule nervose.

Le cellule MSC-NTF forniscono anche citochine che regolano il sistema immunitario, piccole proteine importanti nella segnalazione o nella messaggistica cellulare, ai siti di danno, riporta BrainStorm. Si pensa che ciò contribuirà a rallentare o stabilizzare la progressione della malattia.

Lo studio di Fase 3 in doppio cieco (NCT03280056), completamente arruolato nei suoi sei siti statunitensi, sta studiando l’uso di NurOwn in 200 pazienti con SLA i cui sintomi sono diventati evidenti entro due anni dall’inizio dello studio. I pazienti sono randomizzati 1: 1 a NurOwn o placebo, somministrati tramite iniezione intratecale (canale spinale) ogni due mesi.

Le principali misure di sicurezza ed efficacia dello studio sono state determinate utilizzando il punteggio della scala di valutazione funzionale ALS (ALSFRS-R; un punteggio di capacità come deglutizione, linguaggio, scrittura a mano, deambulazione, ecc.) Nei pazienti dopo 28 settimane di trattamento rispetto al placebo.

Un obiettivo secondario è valutare come i biomarcatori, come i fattori neurotrofici secreti dalle cellule, gli agenti infiammatori e le citochine, cambiano nel sangue e nel liquido cerebrospinale (il liquido che circonda il cervello e il midollo spinale) dopo il trattamento con NurOwn.

BrainStorm prevede di disporre i dati di prova di punta entro la fine del 2020, che supporteranno potenzialmente la presentazione di una domanda di licenza biologica (BLA) alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti che richiede l’approvazione.

“Siamo molto soddisfatti della raccomandazione del DSMB di continuare lo studio clinico di Fase 3 senza alcuna modifica del protocollo. Ciò rappresenta un importante progresso nella sperimentazione clinica per BrainStorm e per lo sviluppo di NurOwn come approccio innovativo di terapia cellulare per i pazienti con SLA “, ha aggiunto il dott. Ralph Kern MD, Chief Operating Officer e Chief Medical Officer di BrainStorm.

Questo studio clinico è finanziato da una sovvenzione del California Institute for Regenerative Medicine (CIRM CLIN2-0989) e da altri tipi di investimento.

NurOwn ha ottenuto lo status di farmaco orfano sia dalla FDA che dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) come potenziale trattamento per la SLA.”

Link di Riferimento: https://alsnewstoday.com/2019/11/01/nurown-gets-good-safety-review-by-phase-3-trial-monitoring-board/

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