Sla, notizie positive per un nuovo farmaco GM604 made in USA

La casa farmaceutica Genervon chiede all’FDA l’approvazione accelerata per il farmaco GM604, che ha mostrato ottimi risultati per il trattamento della SLA

I malati di sclerosi laterale amiotrofica hanno recentemente trovato un nuovo motivo di speranza. Un nuovo farmaco per la SLA chiamato GM604 ha dimostrato in uno studio di 12 persone dirallentare drasticamente la progressione della malattia.

Il produttore del farmaco, la società biofarmaceutica californiana Genervon, ha annunciato nel mese di gennaio uno studio singolo su un paziente di 46 anni con SLA: in seguito all’assunzione del farmaco, l’uomo ha mostrato piccoli miglioramenti nella parola e nella deglutizione, e alcune proteine utilizzate per segnalare la progressione della malattia sono ritornate verso il range di normalità. Il GM604 è stato studiato anche in altri 67 pazienti come trattamento per l’ictus e la malattia di Parkinson.

“Il GM604 è un regolatore di molecole che svolgono un’azione di protezione e sviluppo rispetto alle cellule motoneuronali”, ha spiegato il dr. Gianni Sorarù, del Dipartimento di Neuroscienze dell’Università di Padova. “I partecipanti a questo studio sono stati assegnati in modo casuale a ricevere GM604 o un placebo e sono stati osservati e valutati per 12 settimane. Per partecipare allo studio, i pazienti dovevano presentare una durata di malattia inferiore a 24 mesi”.
Purtroppo, il tempo necessario per ottenere l’approvazione di un nuovo farmaco è di diversi anni. L’azienda farmaceutica, pertanto, ha chiesto alla Food and Drug Administration la cosiddetta ‘approvazione accelerata’, prevista per i farmaci che sono ritenuti sicuri e possono aiutare i malati terminali. Questo programma è stato realizzato per l’HIV/AIDS nel 1992 ed è spesso usato per i farmaci contro il cancro: si stima che circa un terzo di tutti i farmaci vengano poi approvati definitivamente dopo gli studi.
La concessione per l’approvazione accelerata – come ricorda il New York Times – non sarebbe senza precedenti. La FDA ha accelerato l’iter di altri farmaci sulla base di prove molto più esigue, come ha fatto nel 1990 per il farmaco Riluzolo, l’unico tuttora approvato per la SLA. Il Riluzolo, purtroppo, aumenta la durata della vita di soli due o tre mesi. Quando il farmaco è stato introdotto, nel 1995, la FDA lo ha reso disponibile per circa il 10 per cento dei pazienti con SLA, come parte di un programma di accesso anticipato.

Intanto, una petizione online ha già raccolto 229.000 firme per chiedere alla FDA di rendere il farmaco immediatamente disponibile per le 30.000 persone che, solo negli Stati Uniti, combattono questa terribile malattia. Anche le tv, i quotidiani e i blogger si stanno impegnando a favore dell’iniziativa.
“Tutti i dati preclinici di fase 1 e fase 2A – scrive l’azienda farmaceutica in un comunicato stampadimostrano la sicurezza e l’efficacia di GM604. Per quanto riguarda la sicurezza, nessun effetto avverso clinicamente significativo attribuibile a GM604 è stato riportato in alcuna di queste prove. Per quanto riguarda l’efficacia, è vero che, di solito, nessuno si aspetta risultati statisticamente significativi dagli studi di fase 2A. In realtà, la maggior parte delle prove hanno difficoltà anche a trovare un trend positivo. Ma le prove di fase 2A di Genervon in due diverse malattie neurodegenerative – la SLA e la malattia di Parkinson – hanno mostrato miglioramenti nel gruppo trattato, sia nelle misurazioni cliniche che in quelle multiple dei biomarcatori. Le differenze fra i gruppi trattati e i gruppi placebo sono state statisticamente significative”.

“Il farmaco – ha commentato il dr. Sorarù – sembra essere sicuro e tollerabile. Secondo quanto comunicato da Genervon (non esiste tuttavia alcuna pubblicazione scientifica in merito), GM604 è stato associato ad una significativa riduzione in declino funzionale. Inoltre, l’azienda ha annunciato che cinque pazienti hanno mostrato un rallentamento del calo della capacità vitale forzata, parametro che valuta la funzione respiratoria, e che taluni biomarcatori nel plasma e nel liquor si sarebbero normalizzati nel corso del trattamento”, conclude Sorarù. “Nonostante tali risultati, al fine di verificare la reale efficacia del farmaco, la FDA ha richiesto uno studio con una numerosità maggiore di pazienti e con un monitoraggio più lungo della progressione di malattia”.

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