CAMBRIDGE, Massachusetts , 5 dicembre 2023 /PRNewswire/ — NeuroSense Therapeutics Ltd. (Nasdaq: NRSN) (“NeuroSense”), una società che sviluppa trattamenti per gravi malattie neurodegenerative, ha riferito oggi di aver raggiunto i suoi endpoint primari di sicurezza e tollerabilità e ha raggiunto endpoint secondari di efficacia clinica nei risultati di punta del suo segmento randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, dello studio di Fase 2b della Società sulla sclerosi laterale amiotrofica (“ALS”) su PrimeC (“PARADIGM”). Gli endpoint secondari della misura degli esiti di efficacia clinica dello studio includevano la scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (“ALSFRS-R”) e la capacità vitale lenta (“SVC”), una misura della funzione respiratoria. NeuroSense prevede di segnalare un ulteriore endpoint biomarcatore primario della valutazione dei tratti distintivi della SLA, TDP-43 e Prostagladin2, per valutare l’attività biologica di PrimeC, nella prima metà del 2024 dopo il completamento dell’analisi del plasma dei partecipanti.
Lo studio PARADIGM ( NCT05357950 ) è uno studio clinico di Fase 2b prospettico, multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su PrimeC nella SLA. I partecipanti che vivevano con la SLA in Canada , Italia e Israele sono stati arruolati e trattati per 6 mesi dopo essere stati randomizzati 2:1 a ricevere rispettivamente PrimeC o placebo. Dopo il completamento del segmento in doppio cieco di 6 mesi, i partecipanti hanno avuto la possibilità di iscriversi a un’estensione in aperto (OLE) di 12 mesi, durante la quale ricevono tutti il trattamento con PrimeC.
Nel corso di 6 mesi, i pazienti trattati con PrimeC hanno sperimentato un rallentamento della progressione della malattia, inclusa la preservazione della funzione quotidiana. I risultati di efficacia clinica hanno mostrato una differenza del 29% a favore di PrimeC nell’ALSFRS-R (p=0,12) e una differenza del 13% a favore di PrimeC nell’SVC (p=0,5) sulla base dei dati di 68 pazienti su 69, a causa di 1 partecipante con diagnosi errata. Questi dati includono 45 pazienti randomizzati al braccio PrimeC e 23 pazienti randomizzati al braccio placebo, dal segmento in doppio cieco di 6 mesi. Il profilo di sicurezza e tollerabilità di PrimeC era paragonabile al placebo. Quasi tutti i partecipanti, il 96%, che hanno completato la parte in doppio cieco di 6 mesi dello studio hanno scelto di ricevere il trattamento con PrimeC attraverso l’estensione in aperto di 12 mesi. Ad oggi, tutti i partecipanti che hanno già completato lo studio di 18 mesi hanno scelto di continuare il trattamento con PrimeC unendosi a un successivo studio avviato dallo sperimentatore.
NeuroSense prevede di riportare i risultati di una collaborazione strategica con Biogen nel gennaio 2024 , valutando l’impatto di PrimeC sui livelli di neurofilamento nei partecipanti arruolati in PARADIGM. Una volta ricevuti i risultati, Biogen ha il diritto di prelazione a co-sviluppare/commercializzare PrimeC per il trattamento della SLA per un periodo di tempo limitato successivo ai risultati.
“Il progresso clinico di una nuova terapia che aiuta a rallentare la progressione della SLA, con il potenziale di preservare la qualità della vita, ha la capacità di avere un impatto significativamente positivo sulle persone che vivono con la SLA e sulle loro famiglie. Mentre i risultati di ALSFRS-R e SVC sono I dati di Fase 2 non sono stati valutati per la significatività statistica, i risultati positivi supportano il passaggio a uno studio pilota di Fase 3. Anche i dati sui biomarcatori saranno molto istruttivi e non vedo l’ora di vedere tali risultati all’inizio del 2024”, ha affermato Merit Cudkowicz, MD, cattedra di neurologia presso il Massachusetts General Hospital, direttore del Centro Healey & AMG per la SLA, Julieanne Dorn professoressa di neurologia presso la Harvard Medical School e membro del comitato consultivo scientifico di NeuroSense. “Sono entusiasta dei dati clinici di punta di PARADIGM, poiché si tratta di un traguardo importante per i pazienti di cui mi prendo cura e per l’intera comunità della SLA.”
“La pubblicazione di questa parte dei risultati principali dello studio PARADIGM segna un’entusiasmante pietra miliare per NeuroSense mentre compiamo un altro passo avanti verso l’aiuto delle persone affette da questa terribile malattia. Siamo ansiosi di incontrare la FDA per determinare il miglior percorso da seguire e di portare avanti le discussioni con partner strategici che condividono la nostra visione di PrimeC a beneficio delle persone che vivono con la SLA,” ha affermato Alon Ben Noon , CEO di NeuroSense. “Vorrei ringraziare il mio devoto team e tutti coloro che hanno reso tutto ciò possibile, i partecipanti allo studio, i loro caregiver e le famiglie, nonché i principali ricercatori e i coordinatori dello studio per il loro straordinario contributo a PARADIGM.”
“Oltre al profilo di sicurezza e tollerabilità osservato, riteniamo che la differenza del 29% osservata in ALSFRS-R a favore di PrimeC, nonché il calo del 13% in SVC rispetto al braccio placebo, illustrino il potenziale di PrimeC di apportare un beneficio clinico significativo alle persone che vivono con la SLA,” ha dichiarato il Dott. Ferenc Tracik, Direttore medico di NeuroSense. “Poiché lo studio è in grado di determinare cambiamenti statisticamente significativi nei biomarcatori della SLA, attendiamo con impazienza i dati aggiuntivi sugli endpoint primari nella prima metà del 2024.”
A proposito di SLA
La sclerosi laterale amiotrofica (“SLA”) è una malattia neurodegenerativa incurabile che provoca paralisi completa e morte entro 2-5 anni dalla diagnosi. Ogni anno, solo negli Stati Uniti, a più di 5.000 pazienti viene diagnosticata la SLA, con un peso annuo di malattia pari a 1 miliardo di dollari. Si prevede che il numero di pazienti affetti da SLA aumenterà del 24% entro il 2040 negli Stati Uniti e nell’UE.
A proposito di PrimeC
PrimeC, il farmaco candidato principale di NeuroSense, è una nuova formulazione orale a rilascio prolungato composta da un’esclusiva combinazione a dose fissa di due farmaci approvati dalla FDA: ciprofloxacina e celecoxib. PrimeC è progettato per colpire sinergicamente diversi meccanismi chiave della SLA che contribuiscono alla degenerazione dei motoneuroni, all’infiammazione, all’accumulo di ferro e alla ridotta regolazione dell’acido ribonucleico (“RNA”) per inibire potenzialmente la progressione della SLA. NeuroSense ha completato uno studio clinico di Fase 2a che ha soddisfatto i suoi endpoint di sicurezza ed efficacia, tra cui la riduzione del deterioramento funzionale e respiratorio e cambiamenti statisticamente significativi nei marcatori biologici correlati alla SLA che indicano l’attività biologica di PrimeC. PrimeC ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense e dall’Agenzia europea per i medicinali.
A proposito di NeuroSense
NeuroSense Therapeutics, Ltd. è un’azienda biotecnologica in fase clinica focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo di trattamenti per pazienti affetti da malattie neurodegenerative debilitanti. NeuroSense ritiene che queste malattie, che includono la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), il morbo di Alzheimer e il morbo di Parkinson, tra gli altri, rappresentino uno dei bisogni medici insoddisfatti più significativi del nostro tempo, con opzioni terapeutiche efficaci limitate fino ad oggi disponibili per i pazienti. A causa della complessità delle malattie neurodegenerative e sulla base di una forte ricerca scientifica su un ampio pannello di biomarcatori correlati, la strategia di NeuroSense è quella di sviluppare terapie combinate mirate a molteplici percorsi associati a queste malattie.
Dichiarazioni previsionali
Il presente comunicato stampa contiene “dichiarazioni previsionali” soggette a rischi e incertezze sostanziali. Tutte le dichiarazioni, diverse da quelle relative a fatti storici, contenute nel presente comunicato stampa sono dichiarazioni previsionali. Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa possono essere identificate dall’uso di parole come “anticipare”, “credere”, “contemplare”, “potrebbe”, “stimare”, “aspettarsi”, “intendere”, “cercare”, ” “può”, “potrebbe”, “pianificare”, “potenziale”, “prevedere”, “progetto”, “obiettivo”, “obiettivo”, “dovrebbe”, “sarà” “farebbe” o il negativo di queste parole o altre espressioni simili, sebbene non tutte le dichiarazioni previsionali contengano queste parole. Le dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative di NeuroSense Therapeutics e sono soggette a incertezze, rischi e ipotesi inerenti che sono difficili da prevedere e includono dichiarazioni riguardanti PrimeC come potenziale trattamento per le persone affette da SLA, i tempi per il rilascio di ulteriori risultati da PARADIGM sperimentazione clinica, i tempi per il rilascio dei risultati della collaborazione strategica della Società con Biogen, il percorso di cassa della Società, i tempi di uno studio di Fase 2 per la malattia di Alzheimer e l’arruolamento dei pazienti per quanto riguarda uno studio cardine di Fase 3 sulla SLA di PrimeC. Inoltre, alcune dichiarazioni previsionali si basano su ipotesi relative a eventi futuri che potrebbero non rivelarsi accurate. Gli eventi e le tendenze futuri potrebbero non verificarsi e i risultati effettivi potrebbero differire materialmente e negativamente da quelli previsti o impliciti nelle dichiarazioni previsionali. Tali rischi includono costi di ricerca e sviluppo o spese operative imprevisti, un ritardo nella comunicazione di ulteriori risultati dalla sperimentazione clinica PARADIGM, un ritardo nella comunicazione dei risultati della collaborazione strategica della Società con Biogen, la tempistica delle tappe normative e aziendali previste, i rischi associati a incontro con la FDA per determinare il miglior percorso da seguire in seguito ai risultati dello studio clinico PARADIGM, incluso un ritardo in tale incontro, un ritardo nell’arruolamento dei pazienti per uno studio di Fase 2 per la malattia di Alzheimer o per lo studio pilota di Fase 3 sulla SLA di PrimeC; il potenziale di PrimeC per colpire in modo sicuro ed efficace la SLA; dati preclinici e clinici per PrimeC; l’incertezza riguardo ai risultati e ai tempi degli studi clinici attuali e futuri; tempistica per la comunicazione dei dati; lo sviluppo e il potenziale commerciale di eventuali prodotti candidati dell’azienda; e altri rischi e incertezze stabiliti nei documenti depositati da NeuroSense presso la Securities and Exchange Commission (SEC). Non dovresti fare affidamento su queste affermazioni come rappresentative delle nostre opinioni in futuro.. Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente annuncio vengono rilasciate a partire da questa data e NeuroSense Therapeutics Ltd. non si assume alcun obbligo di aggiornare tali informazioni ad eccezione di quanto richiesto dalla legge applicabile.
