- A 15-pazienti Fase 2 studio clinico di valutazione del Neuralstem (NYSEMKT:CUR ) Orphan Drug-designati cellule staminali neurali del midollo spinale di derivazione, NSI-566 . per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) raggiunto gli endpoint primari di sicurezza. La dose massima tollerata di 16 milioni di cellule trapiantate e la chirurgia sono stati ben tollerati. Solo un paziente ha subito un grave evento avverso chirurgico.
- La terapia prevede il trapianto NSI-566 cellule direttamente in specifici segmenti del midollo spinale dove le cellule si integrano nei motoneuroni host. I pazienti hanno ricevuto fino a 16 milioni di cellule in 40 iniezioni, che gli investigatori ritengono sia la dose massima tollerata.
- Endpoint secondari di efficacia nove mesi dopo l’intervento mostrano un tasso di risposta del 47% (n = 7/15), come misurato da una prossima allo zero slope di declino o di inclinazione positiva della Sclerosi Laterale Amiotrofica Valutazione funzionale Scale ((ALSFRS)) valutazione e sia da un pendio vicino allo zero di declino o di miglioramento della forza di presa. ALSFRS è un test clinico standard utilizzato per valutare pazienti con SLA.
- Il punteggio medio ALSFRS per era 37 rispetto a un punteggio medio di 14 per i non-responder. I responder mantenevano il 93% del loro punteggio basale contro il 35% per i non-responder. La differenza era statisticamente significativa. La pendenza media del declino per i soccorritori è stato -0,007 punto al giorno contro -0.1 punti al giorno per i non-responder. La differenza era statisticamente significativa.
- Il dato completo viene compilato in un manoscritto per la pubblicazione. Una prova più grande dovrebbe iniziare questa estate.
