Il farmaco già approvato in Canada e Stati Uniti sembra non destare particolare attenzione nella comunità medica che sì occupa di SLA in pieno menefreghismo verso i malati che ogni giorno lottano e peggiorano e subiscono danni e degenerazioni irreparabili causati dalla malattia dei motoneuroni.
I neurologi e i centri clinici che hanno in carico i malati si stanno interessando? Stanno lavorando affinché i malati possano accedere al farmaco il prima possibile? Viva la Vita Italia scriverà al Ministero della Salute e alla Agenzia Italiana del farmaco per chiedere chiarimenti. Altre associazioni più importanti, auspichiamo, facciano altrettanto se non di più e meglio.
Nel frattempo Neopharm ha acquisito i diritti esclusivi per la commercializzazione di AMX0035 (fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo) in Israele, Gaza, Cisgiordania e all’Autorità palestinese come trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
L’accordo dell’azienda con Amylyx Pharmaceuticals la rende responsabile della distribuzione e commercializzazione di AMX0035 in queste regioni del Medio Oriente, in attesa della sua approvazione da parte delle autorità di regolamentazione. Neopharm si occuperà anche della documentazione e degli adempimenti richiesti per la revisione normativa e il rimborso della terapia.
“Questo accordo con Neopharm è un passo importante verso l’espansione della disponibilità di AMX0035 nella regione EMEA (Europa, Medio Oriente e Africa), se approvato”, ha dichiarato Stéphanie Hoffmann-Gendebien, general manager e head of EMEA di Amylyx in una conferenza stampa aziendale.
AMX0035 è approvato negli Stati Uniti con il marchio Relyvrio e in Canada come Albrioza. Questo è il primo accordo di distribuzione di Amylyx dall’approvazione di Relyvrio.
“Il nostro team rimane fermo nella nostra missione di aiutare ogni persona idonea che vive con la SLA ad accedere a AMX0035 e lavorare con i partner giusti, come Neopharm, ci aiuterà a raggiungere questo obiettivo nel modo più rapido ed efficiente possibile”, ha affermato Hoffmann- Gendebien.
“Questa decisione si è basata su una serie di fattori, inclusa la capacità di sfruttare potenziali approvazioni in altre regioni nel processo di revisione del Ministero della Salute israeliano per fornire l’accesso a persone idonee con SLA”, ha aggiunto.
Relyvrio è una terapia orale progettata per aiutare a rallentare la progressione della malattia nelle persone affette da SLA. Assunto due volte al giorno per via orale o attraverso un tubo di alimentazione, il trattamento può essere somministrato da solo o in combinazione con altri farmaci per la SLA.
La terapia è una combinazione a dose fissa di due composti – acido tauroursodesossicolico e fenilbutirrato di sodio – che lavorano insieme per inibire i segnali di stress coinvolti nel danno delle cellule nervose e nella progressione della SLA.
“L’aggiunta di AMX0035 al nostro portafoglio e l’opportunità di servire la comunità SLA in Israele e oltre è un onore”, ha affermato Efi Shnaidman, direttore generale di Neopharm Israel, dove ha sede l’azienda. “Non vediamo l’ora di lavorare con Amylyx per servire le persone affette da SLA che potrebbero beneficiare di questa nuova importante opzione terapeutica”.
Le approvazioni di Relyvrio sono state supportate dai dati dello studio clinico CENTAUR di fase 2 chiamato (NCT03127514) , che ha valutato il farmaco in 137 adulti con recente diagnosi di SLA in rapida progressione.
I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a Relyvrio oa un placebo, assunto due volte al giorno, per 24 settimane (circa sei mesi). La maggior parte dei pazienti è stata quindi arruolata in uno studio di estensione in aperto (NCT03488524) , in cui a tutti è stato somministrato Relyvrio per un massimo di 30 mesi (2,5 anni).
I risultati principali hanno mostrato che lo studio di fase 2 ha raggiunto il suo obiettivo principale, con Relyvrio che è stato significativamente più efficace di un placebo nel rallentare il declino funzionale sulla scala di valutazione funzionale ALS-Revised (ALSFRS-R) nel corso dei sei mesi.
I risultati di CENTAUR e della sua estensione hanno anche dimostrato che i pazienti randomizzati a Relyvrio nello studio principale sono sopravvissuti in media 6,9 mesi in più rispetto a quelli inizialmente trattati con placebo, che hanno iniziato il trattamento nell’estensione a lungo termine, con un rischio di morte inferiore del 43%.
Amylyx sta ora sponsorizzando lo studio di fase 3 PHOENIX (NCT05021536) per confermare la sicurezza e l’efficacia di Relyvrio in circa 600 persone con SLA in stadio iniziale o in coloro che presentano sintomi da meno di due anni.
I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a Relyvrio oa un placebo per 48 settimane (quasi un anno), seguito da un trattamento in aperto per un massimo di due anni.
Gli obiettivi principali dello studio sono valutare la sicurezza di Relyvrio e il tasso di declino dei pazienti attraverso i cambiamenti nei punteggi ALSFRS-R. Altri obiettivi includono i cambiamenti nella funzione polmonare, nella qualità della vita e nella sopravvivenza.
Lo studio è condotto in diversi siti negli Stati Uniti e in Europa e dovrebbe concludersi nel marzo 2024. I risultati della sperimentazione potrebbero supportare ulteriormente le applicazioni normative di Amylyx.
Relyvrio è in fase di revisione normativa in Europa e viene anche testato come potenziale trattamento di altre condizioni neurodegenerative, tra cui il morbo di Alzheimer e la sindrome di Wolfram.
Fonte: alsnewstoday.com