ECCO UN PICCOLO ESTRATTO DAL PROFILO PERSONALE DEL DOTT.RICORDI
“Non e’ che ce l’abbia in particolare con nessuno, ma il problema fondamentale di quello che penso di chi ha detto tante fandonie su di me, su The Cure Alliance e su Arnold Caplan, e’ che penso che usi le stesse tattiche diffamanti, mistificanti e lobbistiche nei confronti di chiunque non la pensi come lui/lei o promuova lo sviluppo di cure con metodi a cui non crede o per I quali non ci sia ancora una chiarezza del preciso meccanismo d’azione ma solo dei dati incoraggianti a livello clinico. Questo tipo di attitudine porta sistematicamente a distorcere la realta’, per portare avanti come un poliziotto, anzi non vorrei offendere alcun poliziotto, come un doberman la difesa delle guidelines e regole cGMP che molti stanno cercando di revisionare (in tutti i continenti) … Per esempio dice che le cellule venivano preparate “illegalmente” … dando un messaggio drammatico, mentre poteva dire che venivano preparate in maniera non conforme alle regole Europee per cGMP… non e’ che fossero infette o pericolose.
Anche De Luca produceva cellule non in cGMP prima di avere partners industriali e finanziamenti tali da permettere la trasformazione di tutta la processazione in cGMP (compreso l’aumento esponenziale dei costi di produzione), eppure i risultati clinici erano simili prima della trasformazione in cGMP. Non conosco i dettagli della loro procedura, ma hanno tutta la mia stima e i miei complimenti per essere riusciti a farlo, anche se non so quanti anni e quanto sia costato. Una volta dimostrata la validita’ ed efficacia del loro metodo era giusto e importante trasformare tutto in cGMP per portarlo in maniera riproducibile a tutti i pazienti che ne potranno beneficiare. Anche nel mio piccolo abbiamo dimostrato l’efficacia dei trapianti di isole pancreatiche nel diabete (e pubblicato su The Lancet) senza cGMP e ora abbiamo completato il primo trial di fase III in cGMP per ottenere l’approvazione dall’FDA (si spera) e la diffusione della procedura a piu’ pazienti.
A mio avviso il problema e’ che negare che stiano uscendo dati interessantissimi dalle MSC e’ come essere accecati da una predeterminazione e da un’attitudine di alcuni che li porta ad allinea immediatamente come nemici tutti quelli che non la pensano come loro … e allora si cerca di discreditare a tutti i costi … si dice che o hanno conflitti di interesse, o sono lobbisti, o sono disonesti, cialtroni, truffatori etc.
La storia del documento che avevo mandato al ministro Balduzzi (e che non nemmeno che abbia letto) era per far vedere come ci siano iniziative in tutto il mondo per facilitare lo sviluppo di nuove terapie cellulari, non per deregolamentare le stesse. Incidentalmente, la proposta di Caplan e collaboratori non era per evitare o escludere la fase III e la verifica dell’efficacia, ma era esattamente l’opposto, era per permettere il proseguimento della ricerca e trials clinici di verifica di efficacia e sicurezza, con registro in tempo reale e disponibile a tutti sui risultati ed eventuali effetti collaterali. Era un modo per permettere a gruppi accademici o anche a piccole biotech di portare avanti nuove tecnologie e possibili trattamenti innovativi senza soccombere dopo la fase I/II, lasciando che soltanto i grossi blocchi multinazionali possano decidere chi e come possa essere trattato e che strategie possano essere sviluppate ulteriormente. In parallelo la proposta di The Cure Alliance era di facilitare I primi trials pilota attraverso centri non-profit tipo IRCS (vedi Centers of Excellence, e obiettivo numero 2 della Cure Alliance su www.thecurealliance.org).
Come revisionare i regolamenti per permettere lo sviluppo di nuove cure in tempi e costi sostenibili rappresenta un problema enorme che diverse organizzazioni stanno cercando di affrontare, attraverso il dialogo costruttivo, non attraverso la diffamazione e la polarizzazione delle opinioni. E per questo che lascio questo dibattito aperto, perche’ penso che da entrambe le parti ci sia interesse a far chiarezza a capire cosa funziona e cosa nun funziona, a riconoscere la speranza e distinguerla dall’illusione e dalla truffa, a riconoscere quelli che promuovono il progresso sui sentieri per malattie oggi incurabili, e smascherare i truffatori, ma anche i diffamatori e quelli con una “agenda”. Soltanto mantenendo un dialogo e lo scambio di informazioni si aiuta a capire. Eventualmente saremo tutti d’accordo, ma ci vorra’ tempo. Nel frattempo si deve anche rispettare chi soffre o sta morendo e vuole provare qualcosa che a detta di alcuni specialisti ha dato dei risultati promettenti.
E’ anche per questi motivi che dall’Inghilterra al Giappone e in tutti i continenti si discute e si stanno rivedendo le regole (per me troppo restrittive) sviluppate dai tavoli e comitati/commissioni tecniche regolamentari, che a mio avviso hanno tenuto conto di come sviluppare un sistema perfetto dal punto di vista della sicurezza, ma che non tiene conto di quanta gene muore ogni secondo e del blocco rappresentato da tale regole allo sviluppo di nuove terapie, perche’ pochissimi potranno permettersi i tempi e i costi legati a tali regole “perfette”. Inoltre se tali agenzie non regolassero certe terapie cellulari, come ad esempio quelle con cellule autologhe (cellule provenienti dal paziente stesso) non e’ che tali terapie diventerebbero improvvisamente pericolose, perche’ esistono sempre una serie di controlli di sicurezza, dai comitati etici, alle organizzazioni professionali mediche, all’amministrazione degli ospedali e una serie di controlli di qualita’ e di sicurezza che caratterizzano qualsiasi attivita’ medica o chirurgica avanzata, come i trapianti di midollo, i trapianti d’organo, la fertilizzazione in vitro (tutte non regolate dall’AIFA o FDA … nonostante diversi tentativi a regolare anche queste attivita’).
Se alcuni fossero capaci di vedere un centimetro oltre al proprio naso, e di pensare a due passi dopo (conseguenze a medio e lungo termine delle decisioni imposte) si accorgerebbero che oggi soltanto negli USA gia’ si spendono 65 miliardi all’anno e civogliono 7-9 anni per approvare una nuova entita’ molecolare (farmaco). Sarebbe disastroso imporre costi e tempi simili per terapie cellulari, a meno di prodotti cellulari sottoposti a significative manipolazioni genetiche o di un rischio possibile per la salute pubblica. Ma un trapianto di cellule autologhe non rappresenta un rischio per la popolazione, non e’ un nuovo vaccino da somministrare a tutti i bambini, non e’ un farmaco per distribuzione alla popolazione generale. Dovrebbe essere una decisione tra medico e paziente e regolato dalle appropriate organizzazione professionali e ospedaliere e comitati etici, con l’obbligo pero’ di riportare risultati positivi e negativi, effetti collaterali come i successi, in combinazione con studi scientifici rigorosi che pero’ richiedono senz’altro finanziamenti adeguati e tutto un altro processo di approvazione degli stessi. Si tratta a mio avviso di definire il progresso di due binari paralleli dove da una parte si permette la prosecuzione di un trattamento che non costituisce un problema di salute pubblica, mentre dall’altra si effettua una verifica rigorosa della sua efficacia, senza sottrarsi alla trasparenza e alla pubblicazione dei risultati, anche se parziali o incompleti.
Il problema diventa allora chi paga per tali terapie quando non sono ancora dimostrate e approvate dagli organismi competenti. E qui dovrebbero entrare in campo le fondazioni e raccolte fondi per evitare che i costi vengano trasmessi a pazienti o famiglie disperate, pronte a qualsiasi sacrificio o per evitare che soltanto chi possa permetterselo potrebbe provare a curarsi. Ma anche su questo si puo’ discutere, perche’ alcuni sostengono che se e’ necessario che chi puo’ “permetterselo” paghi (solo i costi puri del trattamenti) per i trials che permettono poi a tutti di accedere a un trattamento una volta approvato, questo permetterebbe al trattamento di venire sviluppato che sarebbe meglio dell’alternativa della sua inesistenza. Inoltre tali pazienti che possono “permetterselo” sarebbero anche esposti ad eventuali rischi della nuova procedura prima che venga sviluppata e resa disponibile a tutti.
Nel frattempo si va avanti a discutere e pazienti muoiono ogni secondo, mentre i costi della sanita’ salgono in maniera economicamente insostenibile (oltre che in termini di sofferenza umana). Negli USA tali costi hanno gia’ superato il 18% del PIL, 2500 miliardi all’anno, proiettati a diventare 4400 miliardi all’anno nel 2018 … mentre non si investe nelle scuole, nella prevenzione e nello sviluppo di cure. E’ ovvio che rientra negli interessi delle grandi multinazionali alzare l’asticella per sviluppare nuove terapie. Non le accuso per questo … e’ una regola di qualsiasi business: se sei l’unico che puo’ permettersi tali tempi e investimenti di miliardi per sviluppare un prodotto che verra’ eventualmente approvato, piu’ alzi l’asticella e piu’ elimini la competizione di chi magari sviluppi qualcosa di veramente innovativo, magari senza nemmeno essere un professore ordinario …
Non ho veramente tempo per continuare dibattiti sterili in questa direzione, ma volevo condividere queste ultime considerazioni, in caso qualcuno fosse ancora confuso sul mio pensiero e disallineamento da un certo establishment scientifico che rispetto profondamente ma che penso sia stato manipolato da una lobby partita da pochi e che ha portato avanti una campagna senza tregua e confini usando qualsiasi mezzo per bloccare quando sarebbe stato molto piu’ semplice “verificare” una volta che il Parlamento aveva approvato tale “verifica” in pratica all’unanimita’. Invece cosa e’ stato fatto pur di bloccare a tutti i costi? Si e’ ottenuto l’introduzione della conformità alle regole Europee che considerano le cellule come farmaci, richiedendo la cGMP e la modifica dei protocolli per raggiungere l’allineamento con tali regole, di fatto creando il presupposto all’impossibilita’ di effettuare tale verifica e spianando la strada alla successiva bocciatura del metodo.
Come ho gia’ detto in diverse occasioni, c’e’ un percorso collaborativo che puo’ essere portato avanti, ma fin quando si urla “truffatori” da una parte e “assassini” dall’altra, non credo si andra’ da nessuna parte. Inoltre a mio avviso qualsiasi comitato o commissione che non comprenda almeno un rappresentante dei pazienti per la patologia in oggetto non e’ completa e perde la possibilita’ di ricevere un input importantissimo.”
http://www.thecurealliance.org/
FONTE : FACEBOOK
