Nuovi approfondimenti sul Riluzolo

Siamo sempre tutti in attesa di una nuova molecola che possa dare speranza . Tuttavia il riluzolo è sempre stato sottovalutato anziché approfondirne la valenza in particolare nelle forme non genetiche . Spesso i malati smettono di assumerlo per sfiducia o peggio ancora per impossibilità di prenderlo per via orale . Qui riportiamo alcune considerazioni. Un documento di revisione recentemente pubblicato basato su 15 studi di prove del mondo reale indica che riluzolo estende la sopravvivenza nei pazienti con SLA oltre a quanto precedentemente mostrato negli studi clinici del farmaco.

Riluzole è stato approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA) nel 1995 per l’uso in pazienti con SLA. Ad oggi, è l’unica terapia approvata dalla FDA che è stata dimostrata attraverso studi clinici per prolungare la sopravvivenza nelle persone con SLA. Come funziona riluzole nel trattamento della SLA è ancora sconosciuto.

È importante sottolineare che i ricercatori hanno recentemente suggerito che riluzolo potrebbe essere ancora più utile per i pazienti con SLA rispetto a quanto precedentemente riconosciuto.

Prova del mondo reale dell’efficacia di Riluzole
In un nuovo documento medico, gli autori discutono di come l’approccio standard per la valutazione del modo in cui i farmaci funzionano contro determinate malattie – definiti studi clinici randomizzati o RCT – non dipingono sempre l’intero quadro sui benefici di un farmaco. Gli RCT sono progettati per essere deliberatamente rigorosi in modo da poter determinare con un certo grado di efficacia un farmaco che funziona su un sottogruppo specifico di pazienti. Sebbene questo approccio sia solido dal punto di vista scientifico, è limitato in termini di capacità di produrre risultati che sono generalizzabili a tutti i pazienti con le condizioni pertinenti.

Gli studi randomizzati che hanno portato all’approvazione del riluzolo nei pazienti con SLA hanno mostrato che il farmaco era associato a tempi di sopravvivenza più lunghi e più tempo fino a quando un tubo doveva essere inserito nelle trachea dei pazienti attraverso una procedura nota come tracheostomia. Mentre questi risultati sono positivi e indicano un po ‘del valore di riluzolo, gli studi potrebbero aver mostrato risultati ancora più promettenti se includessero pazienti che non erano così malati. Per affrontare questo problema, gli autori del nuovo articolo, intitolato Prove del mondo reale sull’efficacia di riluzolo nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica , hanno condotto una revisione completa di altri tipi di studi – noti come studi di popolazione – sull’efficacia del riluzolo nella SLA.

Sopravvivenza mediana e riluzolo: più a lungo di quanto si pensasse in precedenza?
Gli autori hanno identificato 15 studi. Per essere incluso in questa analisi, ogni studio doveva avere due gruppi di pazienti. Un gruppo è stato trattato con riluzolo e l’altro gruppo non ha assunto riluzolo. La maggior parte degli studi ha mostrato un aumento della sopravvivenza mediana da 6 a 19 mesi con il trattamento con riluzolo. Questo tempo di sopravvivenza è più lungo dei 2-3 mesi osservati negli studi randomizzati condotti su pazienti che avevano una malattia di lunga data e che potrebbero essere stati resistenti al trattamento. Gli autori indicano anche una ricerca che suggerisce che riluzolo può funzionare in modi diversi nelle persone con le prime fasi della SLA rispetto a quelle la cui malattia è più progredita. Le prove, dicono, indicano i benefici sia per un intervento precoce con questo farmaco sia per una terapia prolungata.

Sulla base di ciò che è noto finora sul riluzolo nella SLA e delle domande che evidenziano i dati attuali, ora sono in corso ricerche per aiutare a chiarire quali benefici specifici può avere la terapia con riluzolo per i tipi di pazienti che non sono rappresentati nei dati RCT – vale a dire , quelli che si trovano nelle prime fasi della malattia. Ulteriori dati sugli effetti che il farmaco ha sulle sottopopolazioni di pazienti con SLA e su come il farmaco può funzionare in modo diverso in queste diverse sottopopolazioni forniranno ai medici informazioni migliori su come personalizzare il trattamento.

Assunzione della dose completa di Riluzole per il pieno beneficio della droga
Come con qualsiasi farmaco, è indispensabile che i pazienti siano in grado di assumere la dose piena e prescritta di riluzolo per ottenere il massimo beneficio dal farmaco. Ad un certo punto, molte persone che vivono con SLA hanno problemi di deglutizione, noto anche come disfagia (pronunciato “dis-FAY-ja”). Poiché i problemi di deglutizione si sviluppano nei pazienti con SLA, i medici in genere raccomandano di schiacciare le compresse di riluzolo e di mescolarle con alimenti, come yogurt o salsa di mele.

Mentre questo è stato l’approccio di lunga data alla somministrazione del medicinale per le persone con difficoltà di deglutizione, la scelta di frantumare le compresse di riluzolo può impedire ai pazienti con SLA di ottenere il pieno effetto del medicinale, poiché l’intera porzione della dose potrebbe non essere completamente ingerita. È disponibile una forma di sospensione di riluzolo per soddisfare le esigenze delle persone con SLA che hanno difficoltà a deglutire o hanno un tubo di alimentazione. Quando i pazienti con SLA assumono la dose completa di riluzolo ogni giorno, hanno le migliori possibilità di massimizzare il pieno beneficio del farmaco.

Fai clic qui per ottenere informazioni su come il medico può prescrivere una forma di sospensione di riluzolo oggi.
Riferimento
Andrews, JA et al. (2020). Evidenza reale dell’efficacia di riluzolo nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica.

Sclerosi laterale amiotrofica e degenerazione frontotemporale. doi.org/10.1080/21678421.2020.1771734

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