AB Science una società farmaceutica francese specializzata nella ricerca, sviluppo e commercializzazione di inibitori delle protein chinasi (PKI), annuncia che un Data e Safety Monitoring Board (DSMB) ha raccomandato uno studio di Fase 3 che sta valutando masitinib nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) sulla base revisione dei più recenti dati di sicurezza.
Questi risultati sono stati rassicuranti perché confermano che non ci sono problemi di sicurezza osservati con masitinib in combinazione con riluzolo in un periodo di trattamento di 1 anno.
Rimane tuttavia da capire se il farmaco apporta qualche beneficio a questi pazienti.
Masitinib è un inibitore della tirosina chinasi (TKI) somministrabile per via orale. Il suo particolare meccanismo d’azione ha come obiettivo i mastociti, importanti cellule del sistema immunitario che si suppone possano partecipare attivamente alla genesi e allo sviluppo della SLA e di altre malattie neurodegenerative. Sono infatti già in corso studi clinici sull’impiego di masitinib come terapia per il morbo di Alzheimer e per la sclerosi multipla.
L’attuale studio clinico di Fase 3, è un trial multicentrico internazionale, randomizzato, in doppio cieco che mette a confronto l’efficacia e la sicurezza di masitinib con quella del placebo nel trattamento di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica.
Nel trial, il farmaco viene somministrato come terapia aggiuntiva per i pazienti che sono già trattati con una dose stabile di riluzolo, il solo farmaco che trova indicazione nella SLA.
Il riluzolo è un farmaco ad azione antiglutamatergica, appartenente alla classe chimica dei benzotiazoli, indicato per il trattamento della SLA al fine di ritardare l’uso della ventilazione meccanica assistita.
L’obiettivo principale della sperimentazione è quello di verificare dopo 48 settimane di trattamento e in base alla scala di valutazione ALSFRS (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) l’eventuale effetto benefico del farmaco sulla progressiva compromissione funzionale subita dai pazienti a causa della malattia.
Entro quest’anno al via reclutamento, nel centro di Milano (Nemo), con seguenti criteri di reclutamento, ovvero malattia da non più di 36 mesi, capacità vitale non più bassa dell’60% .
